1. 抗精神病药物
如利培酮和阿立哌唑，用于减少患儿的重复行为、攻击行为和自伤行为，临床有效率约70%-80%。这类药物通过调节多巴胺和5-羟色胺系统改善核心症状。
2. 抗抑郁药与中枢兴奋剂
舍曲林、氟西汀等用于缓解抑郁症状，则针对伴随注意缺陷多动障碍（ADHD）的患儿。
1. 布美他尼（利尿剂老药新用）
上海新华医院团队研究发现，该药对3-6岁患儿的社交沟通和感知觉障碍有改善效果，但需严格监测低钾、高尿酸等副作用。目前仅限研究程序内使用，尚未获批临床适应症。
2. 干细胞疗法
2025年3月，我国批准全球首个自闭症干细胞新药（人间充质干细胞注射液）进入临床试验，由九芝堂美科研发，标志着再生医学的突破。
3. 基因疗法
针对SHANK3基因突变的自闭症，美国Jaguar公司开发的AAV基因疗法JAG201已获FDA临床许可，计划开展I期试验。
2024年海南推出数字疗法干预服务，覆盖1000名患儿；同年国家设立61个特殊教育改革实验区，重点孤独症儿童康复体系。全球药物市场规模预计2030年显著增长，但当前仍以对症治疗为主，缺乏根治手段。
现有药物多针对行为症状，而干细胞、基因疗法等新兴研究方向可能从病因层面突破。需注意个体差异，所有用药需在专业医生指导下进行。
