2020年被认为是自闭症药物研发的重要节点，罗氏公司的V1A加压素受体拮抗剂Balovaptan（RG7314）在2018年获得美国FDA“突破性疗法”认定，原计划于2020年提交上市申请。该药物旨在改善自闭症患者的社会行为，是当时少数针对核心症状的候选药物之一。然而后续Ⅲ期临床试验因疗效未达预期而终止。
2020年前后，利尿剂布美他尼作为“老药新用”的代表引发关注。上海交通大学李斐教授团队通过随机双盲试验证实，该药对3-6岁低龄自闭症患儿的社交沟通症状有改善作用，且副作用较小。但需注意其疗效仍待更大规模验证，且不推荐家长擅自使用。
综上，2020年自闭症新药研发虽有多项突破，但多数仍处于试验阶段，且针对核心症状的药物尚未上市。当前治疗仍以行为干预为主，药物多用于缓解共病症状。
