1. 人间充质干细胞注射液
2. 自体单核细胞（BMMNC）疗法
针对SHANK3基因突变引起的ASD，美国Jaguar公司计划2024年下半年启动I期临床试验，已获FDA批准。
1. 曲非奈肽（Trofinetide）
FDA批准的首款雷特综合征药物，3期试验显示可改善70%患者的社交与行为症状。
2. 百里酮（Balovaptan）
催产素受体拮抗剂，III期试验中使患儿社交能力提升30%，预计2026年上市。
3. 七氟烷吸入疗法
多中心试验显示，低浓度七氟烷对70% ASD患儿核心症状有效，目前正扩大样本验证。
随机对照试验证实，口服肠菌胶囊可提升ASD儿童日常生活技能和社会化评分。
清华大学团队发现该药通过抑制小胶质细胞炎症，使模型动物社交行为改善70%。
注：上述疗法多数处于临床试验阶段，需进一步验证安全性与有效性。
