台湾之光!多囊肾病变目前无药可治,台湾研究团队领先全球,首度发现多囊肾相关病理机制,并研发重组蛋白质药物。经动物实验证实,有效减缓多囊肾病变恶化,病鼠的寿命也从原本25天延长为170天。成果已刊登于国际期刊《国际肾脏》。
研究历时13年 成果独步全球
台湾师范大学生命科学系教授谢秀梅,带领国家实验研究院国家动物中心及成功大学研究团队,历时13年,创建与人类多囊肾疾病相同的Pkd1基因突变疾病模式鼠,并成功研发治疗药物,成果领先全球。
发现调控肾脏囊泡凋亡机转
谢秀梅教授表示,研究运用基因转殖方式,让病鼠体内大量累积「嗜中性白血球胶原蛋白质酶相关疏水性蛋白质」(NGAL),结果发现NGAL蛋白可显著改善病鼠症状,包括减缓囊泡生长及肾脏组织纤维化,进一步运用NGAL重组蛋白质治疗多囊肾病变的病鼠,其寿命从25天延长为170天。
新药最快10年内上市
谢秀梅教授强调,NGAL重组蛋白质药物能调控肾脏囊泡上皮细胞凋亡,减少肾脏间质组织纤维化,降低特定消息传导路径,有效减缓疾病恶化,并提高生存率与寿命。下阶段将进行临床前大鼠模式的治疗实验,尽快进入人体临床试验,预估10年内新药能上市,为治疗多囊肾病变带来曙光。
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