北海康成制药：全球罕见病领域的先锋，将在ASGCT年会上展示与UMass Chan医学院合作的研究进展
北海康成制药有限公司（股票代码“1228.HK”，简称“北海康成”），这家立足于中国的生物制药巨头，作为全球罕见疾病领域的领军者，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。近日，公司即将在第25届ASGCT年会上，向全球展示其与UMass Chan医学院Horae基因治疗中心在罕见病基因治疗研究方面的合作成果。
此次年会，研究人员将重点展示一项关于脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗的动物研究结果。北海康成与UMass Chan医学院携手开发的全新第二代基因治疗载体，旨在为治疗SMA等神经肌肉疾病提供新的希望。这是双方合作进行罕见病基因治疗研究的首个公开数据。
报告细节如下：
报告主题将聚焦于“内源性人SMN1启动子驱动的基因置换改善AAV9介导的基因治疗小鼠脊髓性肌萎缩症的有效性和安全性研究”。海报号码为M-144，日期和时间定于5月16日（周一）下午5:30至6:30（美国东部时间）。参与报告的作者包括Qing Xie等多位杰出的医生和研究人员。
UMass Chan医学院的Horae基因治疗中心，致力于开发针对罕见遗传性疾病的创新疗法。中心利用的技术，对产生致病蛋白质的突变基因进行编辑，或在突变导致非功能性蛋白质的情况下引入基因的健康拷贝。这里聚集了多个学科的精英，包括儿科、微生物学、生理学等，共同解决罕见病领域的医疗挑战。北海康成与这样的权威机构合作，无疑为公司的研究实力增添了重要的一笔。
北海康成制药有限公司是一家全球罕见病生物制药领域的领先者。除了致力于创新疗法的研究、开发和商业化，北海康成还拥有由13个具有巨大市场潜力的药物资产组成的全面和差异化的管线，针对一系列罕见疾病和罕见肿瘤适应症。公司通过全球合作与内部研究相结合的战略，致力于投入到罕见疾病治疗的下一代基因治疗技术领域之中。其合作伙伴包括多家国内外顶尖的医药机构和大学。
此次年会，北海康成将向世界展示其在基因治疗领域的进展和成果，为全球的罕见病患者带来希望之光。期待其在未来的日子里，继续为罕见病的治疗领域带来更多的创新和突破。
