目前针对自闭症谱系障碍(ASD)尚未出现能完全治愈的特效药物，但近年来在药物研发领域取得了一些突破性进展，主要包括以下几类新型治疗方向：
1. 利培酮和阿立哌唑
这两种非典型抗精神病药物是目前FDA批准用于改善自闭症相关易怒、攻击行为的药物，通过调节多巴胺受体功能缓解症状，但无法干预核心社交障碍。
2. 新型ADHD药物应用
盐酸哌甲酯缓释干混悬剂（优宁睿）等药物可用于改善自闭症共病的注意力缺陷问题，提升学习能力。
1. 多靶点调节药物
2. 基因疗法
Jaguar公司的JAG201基因疗法针对SHANK3基因突变型自闭症，已完成IND申请，计划2025年启动I期临床试验。
3. 神经炎症调控药物
清华大学团队发现的BMS265246小分子可通过抑制CDK2蛋白激酶平息小胶质细胞过度激活，动物实验显示症状缓解。
1. 干细胞疗法
自体脐带血输注在临床试验中显示出改善社交能力、重复行为的潜力，19例患儿随访18个月后临床症状评分显著下降。
2. 免疫调节疗法
MIT研究发现IL-17a免疫信号分子可改善模型小鼠社交行为，相关人体试验正在推进。
