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澳研究发现新型基因技术或可治疗镰状细胞贫血

近日,澳大利亚的研究人员取得了一项令人振奋的突破。他们运用前沿的基因技术,成功激活了人体红细胞中一直“沉睡”的胎儿血红蛋白基因,从而显著提高了红细胞的血红蛋白产量。这一重大进展预示着未来可能针对镰状细胞贫血等血液疾病的治疗开辟全新的道路。

据澳大利亚新南威尔士大学的新闻公报透露,在人类胚胎的成长过程中,有一个特别的基因专门负责制造胎儿血红蛋白,帮助胎儿从母体的血液中汲取必要的氧气。当婴儿出生后,大部分人的这个基因会自动关闭,取而代之的是另一个负责编码成人血红蛋白的基因。一旦这个基因发生变异,就可能引发各种血液疾病。

在新南威尔士大学科学系主任默林·克罗斯利教授领导的研究团队的努力下,他们发现了一些人体内胎儿血红蛋白基因并未如期休眠。这些特殊人群的基因发生了微妙的变异,使得他们的胎儿血红蛋白基因一直保持活跃状态。有趣的是,即使这些人群遗传了镰状细胞贫血的基因,他们的病症也相对较轻。

研究团队深入,成功将这类特殊人群的胎儿血红蛋白基因的变异引入目标红细胞中。这一操作相当于重新唤醒了沉睡已久的胎儿血红蛋白基因,使得红细胞内的血红蛋白产量大幅度提升,红细胞的活力也显著增强。这一重要的发现与突破,为未来的基因治疗和血液疾病的研究提供了新的方向。

对于广大的血液疾病患者来说,这一研究成果无疑带来了希望之光。未来,科学家们或许能够通过调控人体内的基因表达,来有效治疗甚至预防镰状细胞贫血等疾病的发生。让我们拭目以待,期待这一技术在医学领域的广泛应用和更多突破性的进展。

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