一、已经获得批准的药物（针对易怒/攻击行为）
1. 利培酮
作为首个在2006年获得FDA批准的自闭症药物，利培酮主要用于控制5至16岁患者的易怒、攻击行为和自伤行为。虽然它有效地缓解了这些症状，但也会带来一些副作用，如嗜睡、体重增加和催乳素升高等，需留意并遵循医生建议。
2. 阿立哌唑
阿立哌唑在2009年获得FDA的批准，其适用症状与利培酮相似，适用于6至17岁的患者。它也可能带来一些常见的副作用，如嗜睡和锥体外系反应。
二、针对特定遗传亚型的疗法（临床阶段）
1. 基因疗法JAG201
针对SHANK3基因突变导致的ASD和Phelan-McDermid综合征，JAG201正在进行I期临床试验。这种疗法通过AAV9载体递送功能性SHANK3基因，旨在修复突触功能。对于因遗传问题导致的自闭症，基因疗法可能是一个突破性的方向。
2. 雷特综合征药物Daybue
雷特综合征是一种特殊的自闭症形式，Daybue是首个针对该病症的药物，于2023年获得批准。其主要成分曲非奈肽能够改善部分神经症状，为雷特综合征患者带来希望。
三、其他研究进展
科学家们正在研究多种可能的治疗策略，如多靶点药物，其中NV01-A02和泽奎斯汀正在研究阶段，它们可能通过调节血清素/多巴胺受体和NMDA受体来改善社交障碍等核心症状。“老药新用”的策略也在中，例如布美他尼等已有药物对自闭症的潜在疗效正在被研究。
注意事项：
现有的药物无法根治自闭症的核心症状（如社交障碍和刻板行为），需要结合行为干预进行治疗。使用任何药物都必须严格遵循医生的建议，避免突然停药可能引发的戒断反应。每一种药物都有其特定的副作用和风险，必须在医生的指导下使用，确保安全有效。
