2020自闭症新药问世

1. Balovaptan（RG7314）的研发与终止

瑞士罗氏公司研发的Balovaptan曾被视为2020年最有望上市的自闭症新药。该药物通过抑制后叶加压素V1a受体来改善社交能力，2018年获得美国FDA“突破性疗法”认证，并进入三期临床试验。2020年因二期临床数据未显示足够有效性，罗氏宣布终止其研发，成为当年自闭症药物领域的重大挫折。

2. 其他药物研究动态

3. 研究瓶颈与现状

2020年自闭症药物研发面临的核心问题是：多数候选药仅针对行为症状（如焦虑、攻击性），而Balovaptan的失败凸显了针对社交障碍等核心症状的难度。当时全球仅有利培酮和阿立哌唑两种FDA批准药物，且适应症限于行为管理。

4. 后续突破方向

尽管2020年未有新药成功上市，但近年研究转向干细胞疗法（如2025年九芝堂获批临床试验的间充质干细胞注射液）和肠道菌群调节（如GV-971的机制启发），为未来治疗提供了新思路。