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小儿成人型慢性粒细胞白血病治疗前的注意事项

在探索治疗慢性髓性白血病(CML)的道路上,我们一直在寻找有效的药物与策略。马利兰(白消安)和羟基脲是慢性治疗的首选药物,它们在抑制病情发展方面发挥着重要作用。马利兰剂量一般为每日2-6mg,在用药两周后,白细胞开始下降。当白细胞减少至20×109/L或血小板低于一定水平时,应适当减少药物剂量或停药。羟基脲的用量则根据体重而定,为每日20-40mg/(kg·d)。这两种药物在调节白细胞数量方面有着显著的效果。

近年来,干扰素在治疗慢粒方面取得了引人注目的进展。在成人患者中,其完全缓解率达到了60%左右。对于儿童慢粒患者,其应用仍然较少。新开发的ST1571(二苯基氨基咪啶的衍生物)因其能够抑制蛋白络氨酸激酶的活性而受到重视。这种药物特别针对CML的bcr/abl基因,展示了其独特的疗效。我们仍需面对现实,目前尚无药物能使bcr/abl转阴,无法实现CML的根治。

当CML进入加速期,常规治疗药物的有效性降低,治疗变得困难。有报告指出,羟基脲和干扰素在加速期仍有一定疗效。而慢粒急变则是白血病治疗中最具挑战性的领域。尽管许多学者尝试了各种化疗方案,但效果并不理想。移植成为唯一可能使CML患儿获得治愈的治疗方法。据Gluckman 1990年的统计,980例CML患者经过异基因移植后,其五年无病生存率达到了50%。

在预后方面,90%的CML患者在诊断时处于慢性期。如果不进行治疗,大多数患者的病程将在3至8年内进展。进入加速期后,病情往往迅速恶化,通常在三个月内进入急变期。恶性变化难以通过化疗控制,短期内可能导致死亡。ACML的慢性期主要表现为单纯的费城染色体异常,但发展到加速期或急变期时,会出现新的异常染色体核型,如双费城染色体、Y或8号染色体三体等。对于免疫分类,多为B-ALL,T-ALL的急性髓系白血病变患者较为少见。

我们仍在不断探索更有效的治疗方法,希望为CML患者带来福音。在这个过程中,我们需要持续关注最新的研究成果,同时也需要关注每一位患者的需求,为他们提供心理支持和护理,帮助他们度过这段艰难的治疗时光。

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