目前针对自闭症（孤独症谱系障碍）的药物治疗主要以缓解伴随症状为主，尚无特效药能根治核心症状。根据症状类型和严重程度，常用药物可分为以下几类：
一、核心症状辅助药物
1. 抗精神病药物
利培酮：适用于减少攻击行为、自伤及刻板行为，临床有效率约70%-80%，但可能引起嗜睡、体重增加等副作用。
阿立哌唑：改善易激惹和情绪不稳，副作用较利培酮更轻，可能出现头痛或失眠。
2. 新型多靶点药物
NV01-A02（韩国研发）：通过调节血清素与多巴胺受体平衡，在动物实验中显著提升社交能力，目前处于临床试验阶段。
泽奎斯汀（Zelquistinel）：单次给药即可长效改善突触可塑性，对社交缺陷效果持续两周。
二、共病症状治疗药物
1. 注意缺陷多动障碍（ADHD）
哌甲酯、托莫西汀：适用于注意力不集中及多动症状，需严格监测心血管反应。
2. 焦虑/抑郁
舍曲林、氟西汀（Is类）：缓解抑郁和强迫行为，但需警惕可能加重躁动。
3. 癫痫发作
丙戊酸钠、：控制癫痫以减少脑损伤风险。
三、前沿治疗进展
1. 干细胞疗法
我国2025年3月批准首例人间充质干细胞注射液临床试验，通过免疫调节潜在改善核心症状。
2. 基因与免疫调控
CDK2抑制剂（如BMS265246）：针对MEF2C基因突变患儿，可减轻炎症反应并改善社交行为。
注意事项
个体化用药：需结合基因检测和行为评估，由专科医生制定方案，避免自行调整剂量。
综合干预：药物需与行为训练（如ABA）、教育干预联合使用，单一药物治疗效果有限。
如果患者存在严重行为问题或共病症状，建议尽早就诊精神心理科或儿童发育专科，获取精准治疗方案。
