自闭症药物药物三期临床

1. CM-AT酶替代疗法：Curemark公司针对3-8岁自闭症儿童的CM-AT药物正在进行三期临床试验，该药物通过补充胰凝乳蛋白酶改善消化功能，前期试验显示对胰凝乳蛋白酶水平低的患儿有效。新试验旨在验证其对所有自闭症儿童的普适性，采用双盲、随机、安慰剂对照设计。

2. GTX-102基因疗法：针对天使综合征（类自闭症）的GTX-102基因治疗药物，在二期试验中显示出改善认知、行为及运动功能的效果，且无显著副作用。目前正与FDA协商推进三期临床，若获批将成为首个进入三期的自闭症基因治疗方案。

布美它尼：法国施维雅公司的布美它尼在三期试验中未显示出优于安慰剂的效果，且副作用更明显，试验已于2021年终止。

Balovaptan：罗氏公司开发的针对社交障碍的药物Balovaptan因疗效不足，于2020年终止三期临床。

干细胞疗法：九芝堂的人间充质干细胞注射液针对孤独症谱系障碍的临床试验已启动，但尚处早期阶段，预计三期需3-5年。

雷特综合征药物：Daybue（trofinetide）作为首个获批的雷特综合征药物，在三期试验中显著改善患者行为表现，但仅适用于这一特定亚型。

目前自闭症核心症状的三期药物研发仍面临挑战，但针对特定亚型（如雷特综合征）或辅助疗法（如酶替代、基因治疗）的试验取得了一定进展。需注意多数药物仍处于临床早期，上市时间尚未明确。