自闭症药物美国fda

目前美国FDA批准或处于临床试验阶段的自闭症相关药物及疗法主要包括以下几类，涵盖基因治疗、靶向药物和新型干预手段：

一、基因疗法（针对特定遗传亚型）

1. JAG201基因疗法

全球首个针对SHANK3基因突变或缺失的自闭症谱系障碍(ASD)和Phelan-McDermid综合征(PMS)的基因疗法，通过AAV9载体递送功能性SHANK3基因，已获FDA批准启动I期临床试验（2024年下半年）。临床前研究显示其可改善突触功能及认知行为。

2. BA-102

靶向调节脑内一氧化氮(NO)水平的在研药物，FDA已授予其治疗Phelan-McDermid综合征的孤儿药资格，预计2026年启动临床试验。

二、已获批的对症治疗药物

1. 阿立哌唑

非典型抗精神病药，FDA批准用于缓解ASD易激惹症状。其通过平衡多巴胺和5-羟色胺受体功能改善行为问题，副作用相对较少。

2. Daybue (trofinetide)

全球首款雷特综合征（曾归类于ASD）治疗药物，可改善语言和运动功能，长期试验证实其安全性（2023年获批）。

三、其他突破性疗法

1. 干细胞疗法

中国九芝堂美科研发的“人间充质干细胞注射液”已获临床试验批准（2025年），通过神经修复和免疫调节机制潜在改善ASD症状。

2. balovaptan

曾获FDA突破性疗法认定的自闭症社交障碍在研药，但后续进展未明确（2018年数据）。

注意事项

当前研究趋势显示，基因疗法和精准靶向药物是未来主要方向，尤其是针对SHANK3等明确遗传病因的干预。