目前针对自闭症（孤独症谱系障碍）儿童的药物治疗主要针对改善相关症状，而非治愈核心障碍。根据研究和临床实践，常用药物可分为以下几类：
一、核心症状辅助治疗药物
1. 抗精神病药物
利培酮和阿立哌唑：可减少重复行为、攻击行为和自伤行为，临床有效率约70%-80%。需注意可能出现体重增加、嗜睡等副作用。
氟醇：对躁动行为有效，但不良反应较多，需严格遵医嘱。
2. 神经调节药物
NMDA受体调节剂（如泽奎斯汀）：新型药物，单次口服即可改善突触可塑性，效果可持续两周。
多靶点药物（如NV01-A02）：同时调节血清素与多巴胺受体，改善社交能力和刻板行为。
二、共病症状管理药物
1. 抗抑郁药
I类（如舍曲林、氟西汀）：缓解焦虑、抑郁症状。
2. 中枢兴奋剂
哌甲酯：适用于合并注意力缺陷多动症（ADHD）的患儿。
3. 情绪稳定剂
如丙戊酸钠，用于情绪波动较大的患者。
三、前沿治疗进展
1. 干细胞疗法
我国2025年批准首款干细胞新药进入临床试验，通过诱导干细胞分化修复神经功能。
2. 基因疗法
如GAD1基因干预，可逆转部分异常行为。
注意事项
个体化用药：需由专业医生评估后制定方案，避免自行用药。
儿童禁用药物：如喹诺酮类抗生素（影响骨骼发育）、氨基糖苷类（耳毒性）等需严格规避。
综合干预：药物需与行为疗法、教育干预结合使用。
当前治疗趋势倾向于精准调控神经递质和基因-环境交互机制，未来可能有更多创新疗法问世。
