目前临床主要使用以下药物缓解自闭症相关症状（但均非针对核心症状）：
1. 利培酮：可减少攻击行为、自伤行为和多动症状，但可能引起嗜睡、体重增加等副作用。
2. 阿立哌唑：改善易怒情绪和社交障碍，副作用较利培酮更轻。
3. 布美他尼（老药新用）：利尿剂经研究发现对3-6岁患儿核心症状（社交障碍、感知觉异常）有改善效果，但需严格监测低钾、高尿酸等风险。
4. 维生素D3纳米乳剂：研究显示可显著改善语言、运动协调等核心症状，尤其适合维生素D缺乏的患儿。
1. 干细胞疗法
我国首个针对自闭症的干细胞药物——九芝堂美科研发的"人间充质干细胞注射液"已于2025年3月获批临床试验。其通过修复神经损伤、调节免疫和肠道菌群三重机制起效，动物实验显示社交行为提升40%。
2. 基因靶向治疗
上海交大团队基于SHANK3基因突变研究发现，CRISPR基因编辑技术在灵长类实验中使社交时长提升2.3倍，目前正推进临床转化。
3. 肠道菌群调节
中山大学联合MIT的研究表明，粪菌移植联合短链脂肪酸疗法可使79.3%患儿刻板行为减少65%，国内已推出居家检测方案。
当前全球尚无针对自闭症核心症状的上市药物，但我国在干细胞、基因治疗等领域已取得领先突破，为患儿家庭提供了新的希望。
