目前针对自闭症儿童的药物治疗主要集中在缓解相关症状（如易怒、攻击行为、重复行为等），而非直接治愈核心症状（社交障碍、语言障碍）。以下是当前主要的药物分类及研究进展：
一、已获批的传统药物
1. 抗精神病药物
利培酮和阿立哌唑是FDA批准用于自闭症儿童易怒和攻击行为的药物，可减少自伤、重复行为等症状，临床有效率约70%-80%。但需注意副作用（如体重增加、嗜睡）。
国内已有利培酮儿童剂型（膳可思），支持精准剂量调整。
2. 其他辅助药物
抗抑郁药（如舍曲林、氟西汀）：缓解焦虑或抑郁情绪。
中枢兴奋剂（如哌甲酯）：适用于合并注意缺陷多动症（ADHD）的患儿。
二、前沿研究方向
1. 基因与免疫调控
小胶质细胞靶向治疗：清华大学丁胜团队发现CDK2激酶抑制剂BMS265246可缓解MEF2C基因缺陷引发的神经炎症，动物实验中社交行为改善70%。
CRISPR基因编辑：针对SHANK3等基因的修复研究处于动物实验阶段。
2. 肠道菌群干预
肠菌移植（FMT）：301医院临床试验显示，标准化肠菌胶囊可改善患儿社交能力和胃肠道症状。
脆弱拟杆菌BF839：随机试验证实其能减少异常行为，尤其对4岁以下患儿效果显著。
3. 干细胞疗法
九芝堂美科的干细胞新药已获批临床试验，早期数据显示88%患者症状改善。
三、用药注意事项
个体化治疗：需结合基因检测和行为干预（如ABA训练）。
副作用管理：传统药物需从最低有效剂量起始，避免过度镇静。
当前药物治疗需在专业医生指导下进行，并持续关注新兴疗法的临床进展。
