目前儿童自闭症的治疗药物主要针对相关症状（如情绪不稳、攻击行为等）而非核心症状，需在专业医生指导下使用。以下分类整理现有药物及研究进展：
一、已临床应用药物
1. 抗精神病药物
利培酮与阿立哌唑：最常用，可减少重复行为、攻击行为和自伤行为，但可能引起体重增加等副作用。
氟醇：用于躁动行为，但不良反应较多。
2. 其他对症药物
抗抑郁药（如舍曲林、氟西汀）：缓解抑郁或焦虑症状。
中枢兴奋剂（如）：改善共患注意力缺陷多动症（ADHD）的症状。
神经调节药物：如γ-氨基丁酸、吡拉西坦等，可能辅助改善脑功能。
二、新型疗法与研究进展
1. 干细胞治疗
我国2025年批准首款干细胞新药进入临床试验（九芝堂美科研发），初步显示可改善脑灌注和免疫调节，部分案例总有效率达70%。
脐血干细胞联合间充质干细胞治疗可显著降低CARS评分（自闭症评估量表）。
2. 靶向药物与微生物疗法
AST-001（L-丝氨酸异构体）：二期临床试验显示可改善儿童适应行为，减少父母压力，耐受性良好。
脆弱拟杆菌BF839：调节肠道菌群，对低龄患儿异常行为和胃肠道症状有改善作用。
BMS265246（清华大学研发）：通过调控小胶质细胞缓解神经炎症，动物实验有效。
注意事项
无特效药：现有药物仅缓解部分症状，核心社交障碍仍需行为干预（如ABA疗法）。
个体化用药：需根据患儿具体情况选择，避免自行调整剂量。
