一、核心症状缓解药物
1. 抗精神病药物
用于改善攻击行为、自伤及情绪不稳：
利培酮：减少重复行为和易激惹症状，临床显示约70-80%患儿有效。2025年国内新增儿童剂型（口服液），支持0.25mg精准剂量调整。
阿立哌唑：与利培酮类似，但部分研究显示其代谢副作用更轻。
2. 抗抑郁药
针对共病焦虑或抑郁：
舍曲林/氟西汀：可缓解情绪障碍，但对核心社交障碍效果有限。
二、伴随症状控制药物
1. 中枢兴奋剂
适用于合并ADHD的患儿：
哌甲酯（专注达）：改善注意力缺陷，需注意可能延缓发育（平均影响身高2cm/3年）。
2. 抗癫痫药物
如丙戊酸钠、，用于控制癫痫发作以减少脑损伤。
三、前沿研究方向（2025年进展）
1. 基因与免疫调控
CDK2抑制剂（如BMS265246）：针对MEF2C基因突变患儿，通过抑制神经炎症改善社交行为70%，且无传统药物嗜睡副作用。
CRISPR基因编辑：修复SHANK3等突变基因，动物实验显示社交能力提升2.3倍，预计5-10年进入临床。
2. 肠道菌群干预
粪菌移植联合短链脂肪酸疗法，可使79.3%患儿刻板行为减少65%。
四、注意事项
个体化用药：需结合基因检测、行为评估分层治疗，例如MEF2C突变患儿优先尝试CDK2抑制剂。
非药物辅助：经颅磁刺激（TMS）可改善部分患儿的社交互动和语言能力，且无药物副作用。
建议家长在医生指导下制定综合干预方案，结合行为训练（如ABA）和药物协同治疗。
