关于Curemark公司研发的自闭症治疗药物CM-AT，目前的信息显示其基于酶替代疗法，主要针对自闭症儿童消化酶胰凝乳蛋白酶水平较低的问题。以下是综合整理的关键进展与现状：
CM-AT是一种通过补充胰凝乳蛋白酶（糜蛋白酶）来改善自闭症症状的药物。其理论依据是自闭症患儿可能因缺乏该酶导致蛋白质消化不全，进而影响神经发育。Curemark已完成针对3-8岁儿童的三期临床试验，结果显示对部分患者的适应不良行为有显著改善。2023年公布的长期临床数据进一步支持了其疗效。
目前，该公司正在开展补充性三期试验（部分报道称为四期），以验证药物对所有自闭症儿童的有效性，并计划向FDA提交快速通道审评申请。试验在全美20家自闭症研究中心进行，采用双盲、随机、安慰剂对照设计。
CM-AT的研发已持续十余年，自2009年进入三期临床后进展缓慢，引发部分投资者对药物前景的质疑。海普瑞公司于2018年投资约6000万美元支持研发，并通过原料药供应与Curemark合作。尽管长期未上市，但2022年FDA反馈要求补充试验，表明监管机构仍对其潜力持开放态度。
目前全球尚无针对自闭症核心症状（社交与沟通障碍）的药物上市。美国仅批准利培酮和阿立哌唑用于缓解易怒等伴随症状。CM-AT若成功，可能成为首款针对潜在生理机制的疗法，但其疗效是否覆盖核心症状仍需验证。
若CM-AT通过审批，将为自闭症儿童提供新的治疗选择，尤其对胰凝乳蛋白酶缺乏的亚群可能效果显著。其长期安全性、普适性及对核心症状的影响仍需更多数据支持。
