一、已获批的常规治疗药物
目前FDA批准用于自闭症症状管理的药物主要针对易怒、攻击性等伴随症状，而非核心社交障碍：
1. 利培酮：2006年获批，首个用于治疗儿童自闭症易怒反应的药物，但存在停药复发率高的问题。
2. 阿立哌唑：2009年获批，改善易激惹和刻板行为效果与利培酮相当，但可能引起体重增加等副作用。
二、2021年以来的新药进展
1. 基因疗法突破
JAG201：2024年FDA批准首款针对SHANK3基因突变的基因疗法进入I期临床试验，适用于ASD和费伦-麦克德米德综合征，预计2025年下半年启动人体试验。
2. 孤儿药与罕见病关联药物
Daybue（曲非奈肽）：2023年FDA批准的首个雷特综合征药物（与自闭症症状部分重叠），通过抑制神经炎症改善行为评分，但需注意腹泻等副作用。
3. 失败案例与争议
布美他尼：2021年两项III期临床试验因疗效与安慰剂无差异而终止，但仍有医生超适应症使用。
4. 在研管线
抗炎与催产素类似物：四川大学团队发现SCGN基因缺失可能通过炎症通路引发自闭症，动物实验中抗炎药和催产素类似物显示潜力。
间充质干细胞疗法：2024年FDA批准首款MSC疗法（用于其他适应症），国内有团队其用于自闭症炎症调控的可行性。
三、挑战与展望
目前尚无药物能针对性改善自闭症核心社交障碍，多数疗法聚焦于共病症状或特定遗传亚型。未来方向包括：
针对氧化应激的口服制剂（如依达拉奉片剂技术）；
基于生物标志物的精准分型治疗；
- 基因编辑与神经调节技术的结合。
